摘要：一項回顧性觀察性研究稱，與其他抗炎疾病修飾療法(DMT)相比，自體造血干細胞移植(AHSCT)可能延緩繼發性進行性多發性硬化癥(SPMS)患者的殘疾進展時間更長，該研究對79例接受AHSCT的SPMS患者和1975例接受其他DMT的SPMS患者進行了研究。研究發現，干細胞移植不僅延長了殘疾的時間，而且還輕微改善了癥狀。
發表在《神經病學》雜志上的一項研究(《活動性繼發性進展性多發性硬化癥患者的造血干細胞移植》)報告稱，移植患者自身的造血干細胞可能比其他抗炎疾病修飾療法(DMT)推遲繼發性進展性多發性硬化癥患者的殘疾進展。
意大利熱那亞大學神經學教授、該研究的資深作者、醫學博士Matilde Inglese說:“以前已經發現造血干細胞移植可以延緩復發緩解型MS患者的殘疾，但目前尚不清楚這種移植是否有助于延緩疾病晚期的殘疾?！薄拔覀兊慕Y果令人鼓舞，因為雖然目前對SPMS的治療有適度或少量的益處，但我們的研究發現，干細胞移植不僅可能比許多其他MS藥物延遲殘疾，還可能對癥狀有輕微改善?！?/div>
圖1 干細胞移植
圖1 干細胞移植
患者最初診斷為復發緩解型多發性硬化癥，癥狀活躍發作期交替緩解期，最終發展為SPMS，疾病逐漸但穩定地惡化。導致SPMS中神經退行性變增加的確切機制尚不清楚，但有證據表明，先天和適應性免疫機制的主要作用是驅動腦實質、輕腦膜和腦脊液中的炎癥。
早期的研究表明，使用抗炎藥物如siponimod可能對SPMS治療有益。然而，dmt僅能適度降低殘疾的總體風險，其影響的持續時間尚不清楚。另一方面，AHSCT通過清除對抗人體自身細胞的異常免疫細胞來重置免疫功能障礙。早期的研究表明AHSCT可以減緩SPMS的神經退化，但爭議仍然存在。
作者指出:“在這項研究中，我們希望評估與SPMS中的其他疾病修飾療法相比，自體造血干細胞移植是否延長了確認殘疾進展的時間。”
目前的回顧性研究對79例接受自體造血干細胞移植(AHSCT)的SPMS患者和1975例接受β -干擾素、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、環磷酰胺或其他dmt的SPMS患者進行了10年的臨床數據進行了回顧性研究。兩組患者的年齡、性別和殘疾程度相匹配。
數據收集自意大利骨髓移植研究組和意大利多發性硬化癥登記處。該研究的具體目標是比較6個月時接受AHSCT治療的SPMS患者與其他dmt治療的殘疾進展(CDP)患者的比例。
患者的殘疾程度用擴展殘疾狀態量表(EDSS)來衡量，這是一種定量殘疾的既定方法，評分范圍從0(無癥狀)到10(因MS死亡)。一開始，兩組參與者的得分中值均為6.5。之后，當參與者偶爾需要使用拐杖或支撐行走約100米時，無論是否休息，他們都會得到6.0分。當患者需要用拐杖或支架不停地在兩側行走約20米而不休息時，他們的得分為6.5。
研究人員發現，經過5年的治療，62%的患有AHSCT的SPMS患者的殘疾沒有惡化，而服用其他dmt的患者中有46%的人的殘疾沒有惡化。在治療5年后，接受AHSCT治療的患者也更有可能隨著時間的推移看到持續的改善，19%的患者比研究開始時殘疾減少，而接受藥物治療的患者只有4%。在十年的時間里，AHSCT患者的殘疾評分平均每年下降0.01分，而其他dmt患者的平均評分每年增加0.16分。
Inglese說:“我們的研究表明，與其他療法相比，造血干細胞移植與減緩殘疾進展和改善殘疾的可能性更高有關。”“雖然這些結果令人鼓舞，但它們不適用于沒有炎癥活動跡象的繼發性進展性MS患者。我們需要在更大的人群中進行更多的研究來證實我們的發現?！?/div>
這項回顧性和觀察性研究的結果提示相關，但未建立因果關系。此外，該研究沒有包括DMT組SPMS患者處方的所有抗炎藥物。
參考資料：
[1] Stem cell transplants may delay disability longer than some MS medications
摘要：一項回顧性觀察性研究稱，與其他抗炎疾病修飾療法(DMT)相比，自體造血干細胞移植(AHSCT)可能延緩繼發性進行性多發性硬化癥(SPMS)患者的殘疾進展時間更長，該研究對79例接受AHSCT的SPMS患者和1975例接受其他DMT的SPMS患者進行了研究。研究發現，干細胞移植不僅延長了殘疾的時間，而且還輕微改善了癥狀。
發表在《神經病學》雜志上的一項研究(《活動性繼發性進展性多發性硬化癥患者的造血干細胞移植》)報告稱，移植患者自身的造血干細胞可能比其他抗炎疾病修飾療法(DMT)推遲繼發性進展性多發性硬化癥患者的殘疾進展。
意大利熱那亞大學神經學教授、該研究的資深作者、醫學博士Matilde Inglese說:“以前已經發現造血干細胞移植可以延緩復發緩解型MS患者的殘疾，但目前尚不清楚這種移植是否有助于延緩疾病晚期的殘疾?！薄拔覀兊慕Y果令人鼓舞，因為雖然目前對SPMS的治療有適度或少量的益處，但我們的研究發現，干細胞移植不僅可能比許多其他MS藥物延遲殘疾，還可能對癥狀有輕微改善?！?/div>
圖1 干細胞移植
圖1 干細胞移植
患者最初診斷為復發緩解型多發性硬化癥，癥狀活躍發作期交替緩解期，最終發展為SPMS，疾病逐漸但穩定地惡化。導致SPMS中神經退行性變增加的確切機制尚不清楚，但有證據表明，先天和適應性免疫機制的主要作用是驅動腦實質、輕腦膜和腦脊液中的炎癥。
早期的研究表明，使用抗炎藥物如siponimod可能對SPMS治療有益。然而，dmt僅能適度降低殘疾的總體風險，其影響的持續時間尚不清楚。另一方面，AHSCT通過清除對抗人體自身細胞的異常免疫細胞來重置免疫功能障礙。早期的研究表明AHSCT可以減緩SPMS的神經退化，但爭議仍然存在。
作者指出:“在這項研究中，我們希望評估與SPMS中的其他疾病修飾療法相比，自體造血干細胞移植是否延長了確認殘疾進展的時間?！?/div>
目前的回顧性研究對79例接受自體造血干細胞移植(AHSCT)的SPMS患者和1975例接受β -干擾素、硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、環磷酰胺或其他dmt的SPMS患者進行了10年的臨床數據進行了回顧性研究。兩組患者的年齡、性別和殘疾程度相匹配。
數據收集自意大利骨髓移植研究組和意大利多發性硬化癥登記處。該研究的具體目標是比較6個月時接受AHSCT治療的SPMS患者與其他dmt治療的殘疾進展(CDP)患者的比例。
患者的殘疾程度用擴展殘疾狀態量表(EDSS)來衡量，這是一種定量殘疾的既定方法，評分范圍從0(無癥狀)到10(因MS死亡)。一開始，兩組參與者的得分中值均為6.5。之后，當參與者偶爾需要使用拐杖或支撐行走約100米時，無論是否休息，他們都會得到6.0分。當患者需要用拐杖或支架不停地在兩側行走約20米而不休息時，他們的得分為6.5。
研究人員發現，經過5年的治療，62%的患有AHSCT的SPMS患者的殘疾沒有惡化，而服用其他dmt的患者中有46%的人的殘疾沒有惡化。在治療5年后，接受AHSCT治療的患者也更有可能隨著時間的推移看到持續的改善，19%的患者比研究開始時殘疾減少，而接受藥物治療的患者只有4%。在十年的時間里，AHSCT患者的殘疾評分平均每年下降0.01分，而其他dmt患者的平均評分每年增加0.16分。
Inglese說:“我們的研究表明，與其他療法相比，造血干細胞移植與減緩殘疾進展和改善殘疾的可能性更高有關。”“雖然這些結果令人鼓舞，但它們不適用于沒有炎癥活動跡象的繼發性進展性MS患者。我們需要在更大的人群中進行更多的研究來證實我們的發現?！?/div>
這項回顧性和觀察性研究的結果提示相關，但未建立因果關系。此外，該研究沒有包括DMT組SPMS患者處方的所有抗炎藥物。
參考資料：
[1] Stem cell transplants may delay disability longer than some MS medications
